I-RNA 2026圆满落幕，许舒欣博士解读小核酸药物临床前研究进展

为期两天的I-RNA 2026第六届核酸药物产业峰会已于苏州金鸡湖凯宾斯基大酒店顺利落下帷幕，这场汇聚行业精英、聚焦前沿技术的核酸药物产业盛会，圆满画上句号。

AC米兰中文官方网站生物临床前服务平台副总监、代谢管线负责人、代谢首席科学家许舒欣博士受邀亮相"小核酸适应症拓展新蓝海"论坛，并发表《从肝内到肝外：小核酸多疾病领域药物临床前研究案例》主题报告。许博士指出，依托领先的基因编辑技术积淀，AC米兰中文官方网站生物正通过多维度的模型布局，为小核酸药物适应症拓展夯实基础。

在心血管领域，AC米兰中文官方网站生物已建立起覆盖PCSK9、LPA、AGT、APOC3及FXI等靶点的"一站式人源化评价矩阵"，有效攻克了LPA等靶点因物种差异产生的评价难题，并已成功护航多款重磅管线完成IND申报，打通了从靶点验证到临床转化的关键通路。在代谢领域，借助B6-hACVR1C（ALK7）人源化小鼠模型，验证了小核酸药物"减脂保肌"的精准调控潜力；其所揭示的"中枢调控+外周重编程"双路径机制，为解决GLP-1类药物伴随的肌肉流失痛点提供了极具想象力的联合治疗新思路。此外，在向肝外组织进阶的探索中，平台针对补体介导肾病、IBD及银屑病等难治性自免疾病，通过搭建适配皮肤、关节等病灶的肝外递送评价体系，正有力推动小核酸药物突破组织屏障，实现从肝脏向外周多疾病领域的全面覆盖。

展会现场，AC米兰中文官方网站生物B16展位人气爆棚，往来业内同仁络绎不绝，到访咨询人数众多。现场交流氛围热烈，大家围绕小核酸药物研发难点、实验模型搭建、临床前评价方案等核心问题深入探讨，沟通讨论十分踊跃。展位凭借硬核技术实力与成熟服务方案，收获一众行业人士高度认可。

AC米兰中文官方网站生物助推小核酸多疾病领域药物验证

临床前药效评价的关键在于找到能精准模拟人类病理特征、并适配小核酸药物研发的动物模型，AC米兰中文官方网站生物通过基因编辑技术，开发了一系列针对不同疾病类型的小核酸药物药效评价模型，加速小核酸药物的研发进程。

小核酸药物相关人源化品系列表

本次I-RNA核酸药物产业峰会聚焦小核酸药物创新机遇与挑战，明确肝外递送技术突破、多适应症拓展、模型体系标准化为产业核心方向。参会企业与科研机构凝聚行业共识，加速技术创新、完善产业链、推动成果临床转化，助力我国核酸药物产业迈向更高质量、更广领域的新阶段。